2016 年 3 月 19 日，榜首届我国血友病高峰论坛在杭州顺畅举行。国内外血友病医治范畴的专家与全国血友病范畴一线医生共聚一堂，一同评论血友病标准防备医治和精准医治理念，并着重了推进足剂量标准防备医治遍及的重要性。
大会完毕后，我国医学科学院血液病医院血栓与止血医治中心主任杨仁池教授承受了丁香园的专访。他着重，基因重组 Ⅷ 因子是现在世界上首要运用的血友病防备医治药物，可有用削减关节损害，一同可完全防止血源性感染危险，按捺物发作率低，医治安全性进步。在经济条件答应的状况下，血友病医治应首选基因重组 Ⅷ 因子。
杨教授还介绍，在血友病医治中，应注重患者的每次出血。关节重复出血将导致关节变形，使患者损失作业和日子才能。经过选用足剂量的标准防备医治，有望将年出血操控在三次以下，然后防止关节病变，防止残疾，协助患者回归正常日子。特别是对处于医治黄金期的儿童和青少年患者，应该大力推行选用基因重组药品进行标准防备医治，削减重复出血对关节的损害，协助他们和同龄人一同健康生长。
在我国，基因重组 Ⅷ 因子的运用仍处于较低水平，有待大幅进步。推进患者承受并选用这一标准化医治计划，首要需求进步医保报销额度和下降患者自付份额。社会各方应该携手共进，进步血友病患者关于标准防备医治理念的知道和认可，一同推进进一步的方针性保证，减轻患者的经济担负，协助更多患者完成自在人生。
基因重组 Ⅷ 因子能够完全防止血源性导致的病毒感染，安全性较高
丁香园：自上世纪 90 时代中期以来，世界上血友病医治就已转为以基因重组因子为主，这样的改变是什么原因？与血源性因子比较，基因重组因子有何长处？
杨仁池教授：血友病的医治药物不断晋级开展，1985 年之前是没有经过病毒灭活的血源性凝血因子，形成其时欧美国家适当一部分患者感染了 HIV 病毒，死于艾滋病。根据这一悲剧性事情，国外在 1985 年今后开始运用病毒灭活的血源性凝血因子产品，到了 90 时代进一步呈现了基因重组药品。基因重组药品可完全防止血源性产品或许呈现的血源性相关疾病，如肝炎、艾滋病，疯牛病等疾病，安全性更好。
丁香园：现在国内基因重组 Ⅷ 因子的运用状况如何？
杨仁池教授：在经济条件答应的状况下，应该首选基因重组 Ⅷ 因子进行血友病医治。跟着我国经济状况和医保方针的改进，更多慈悲机构、爱心企业和社会力气向血友病患者集体供给注重和支撑，部分区域的患者具有相对较低的自付份额，能够运用基因重组 Ⅷ 因子坚持足剂量的标准防备医治，取得了较好的效果。可是，从全国规模内来看，基因重组 Ⅷ 因子的运用份额还很低，运用规模较窄，咱们仍需求政府、慈悲机构等更多社会力气的参与，协助患者取得更安全的医治挑选。
注重每次出血，选用足剂量标准防备医治操控出血，防止因关节损害而致残
丁香园：现在血友病的开展理念正在发作改变，从之前的出血之后给予凝血因子按需医治，到现在的防备医治，请您介绍一下现在我国防备医治的状况，和国外比较有哪些距离？
杨仁池教授：现在，在发达国家，血友病医治首要选用足剂量的标准防备医治，而且取得了十分成功的医治效果。世界上引荐的足剂量为每次给药每公斤体重 20-40 个单位，每周 2-3 次。现在，在发达国家，患者经过标准化的医治计划可将每年出血频次操控在 3 次以下。这是值得我国血友病医治学习学习的成功经历，我国医护人员也亟需充沛知道标准防备医治的优势。
可是，在实践推进这一医治计划的遍及过程中，咱们面对许多问题，形成了我国现在承受防备医治的患者份额仅在 10%～20%。首要面对的实践问题是：
榜首，大部分医务人员和患者不了解防备医治的理念和它的优势。这需求咱们对医务人员、对社会、对患者做更多的常识教育和遍及作业；
第二，患者的经济条件有限，无法坚持长时间选用足剂量的标准防备医治计划。因而进步医保报销额度和下降患者自付份额是保证血友病患者标准防备医治的条件；
第三，政府，特别是医保部分或卫生行政主管部分需求改变观念，注重血友病患者集体，协助患者下降医治本钱。社会、政府、患者都应该正确知道到，血友病和高血压、糖尿病相同是长时间的缓慢疾病，血友病患者选用防备医治计划打针凝血因子与糖尿病患者定时打针胰岛素是实质相同的医治办法。只要经过足剂量的标准防备医治，才干有望协助患者削减出血频次，回归正常日子。
丁香园：请您为咱们介绍一下防备医治有哪些优势？
杨仁池教授：血友病患者是一类比较特别的人群。他们因为短少凝血因子，导致自发性出血或损害后不能有用地止血，长时间可导致关节变形，然后损失作业和日子才能。世界上有数据显现：年关节出血次数到达 1.7-5 次， 46% 的血友病患者呈现关节损害；年关节出血次数降至 0-0.3 次时，呈现关节损害的患者份额为零 [1]。在我国，中、重度血友病患者假如得不到充沛医治，3-6 岁患者关节疾患的发作概率将添加 45%，6 岁后敏捷开展为关节病变 [2]，因而要将凝血因子的水平维持在相对安全或许足以止血的水平。
防备医治的理念就是在患者没有出血的时分，定时输注凝血因子，让其水平继续维持在至少 1% 以上。足剂量的标准防备医治可操控出血，防止关节病变，进而防止残疾，并回归正常日子。在国外有十分成功的事例，患者在承受了标准化的足剂量标准防备医治后，不光和正常人相同日子、运动，更有甚者还屡次参与铁人三项比赛。
丁香园：根据您多年的临床经历，您能否为广阔我国血液科医生供给一些关于我国血友病患者，特别是重型血友病 A 患者的首选医治计划的主张？
杨仁池教授：现在，世界上较为引荐的标准防备医治的剂量为每次给药每公斤体重 20-40 个单位，每周 2-3 次。当然，世界上如瑞典还有更高剂量水平的运用引荐。在国内，经济条件答应的话引荐选用足剂量的标准防备医治，可有用下降出血率。这不仅能够协助患者的身体和心思回归健康，更对患者家庭发作十分活跃的影响。
儿童患者应尽早选用足剂量的基因重组药品医治，削减关节损害，寻求健康生长
丁香园：儿童时期是医治血友病的关键时期，儿童医治有哪些需求特别注意的事项？在医治计划的挑选上和成人比较有哪些侧重点？
杨仁池教授：关于儿童血友病患者，咱们应该首要注重两个方面。
榜首，血友病是一种遗传性疾病，儿童时期是黄金医治期，咱们应该大力推进并鼓舞对儿童患者选用基因重组药品、进行足剂量的标准防备医治。这一方面是期望操控出血，削减关节损害，然后防止疾病关于儿童形成的身心担负，协助儿童患者取得正常日子和生长。
第二，在对儿童血友病患者的医治过程中，咱们需求分外注重他们是否有抗体发作。有 20%-30% 左右的患者不管用哪一种凝血因子产品都会发作抗体，这在儿童患者中最为多见。发作抗体是因为患者自身的基因突变，不管是凝血因子 Ⅷ 仍是凝血因子 Ⅸ 缺少，外来产品进入体内后等同于一个新的蛋白，会有发作抗体的危险。在儿童时期的医治过程中，假如发作了抗体，可经过医治恢复。假如在儿童阶段没有发作抗体，成人阶段发作抗体的或许性也不大。
丁香园：在儿童阶段假如能尽早进行防备医治的话，对疾病的操控是否有优势呢？
杨仁池教授：儿童阶段假如能尽早进行防备医治是有优势的，一方面会削减出血频次， 防止重复出血对关节的损害；另一方面，据现在研讨，超越 20 个露出日今后继续运用凝血因子，防备医治与按需医治比较，可大大下降抗体发作的危险。从这两个视点来看，儿童阶段要大力提倡防备医治。
进步医保报销额度，呼吁多方携手减轻患者经济担负
丁香园：血友病的足剂量标准防备医治还没有遭到许多患者乃至是医生的注重，您以为遍及标准防备医治还需求做哪些作业？
杨仁池教授：遍及防备医治还有很长的一段路要走。首要是处理医保付出才能。患者如承受足剂量的标准防备医治，将承受沉重的经济担负。因而，进步医保报销额度和下降患者自付份额是保证血友病患者承受标准防备医治的条件条件。其次，患者、家族和医务人员都应进步关于足剂量标准防备医治理念的知道。最常见错误观念以为防备医治或许会添加抗体发作的危险，可是现在的医治标明，超越 20 个露出日今后防备医治能够下降抗体发作的危险，而在 20 个露出日之前防备医治和按需医治发作抗体的机会是相同的。
丁香园：您觉得有哪些办法能够切实地支撑患者承受标准防备医治？
杨仁池教授： 血友病是需求毕生医治的疾病，经过标准化的标准防备医治，咱们协助患者操控出血，回归正常日子。毕生医治就需求政府给予患者更大的支撑，首要，不管是中心的医疗保险仍是当地的医疗保险都需求协助患者处理一部分的付出问题。一同，咱们也需求社会各方的注重与支撑，经过慈悲协会、基金会，以及爱心企业和社会各界人士的捐献等办法，以共付形式推进血友病患者承受足剂量的标准防备医治。
丁香园：本次血友病高峰论坛为咱们带来了哪些新的效果？关于血友病的医治有哪些协助？
杨仁池教授：此次血友病高峰论坛首要评论了血友病的标准防备医治和精准医治，其间包括多学科协作的归纳医治与患者的个体化医治，这是世界上较先进的经历，也是咱们期望在国内进行遍及和推行的。血友病患者因为出血，或许发作许多问题，包括关节肌肉、牙齿等，所以血友病的医治触及理疗科、骨科、口腔科、产科、护理科等多个学科，而且需求医护作业者、心思作业者和社会作业者等多方面力气在内的归纳医治和护理。
此次高峰论坛关于遍及血友病的防备医治和多学科归纳关心起到了推进效果，而且论坛邀请了 20 多个省市的 150 余位临床一线医生和护理，包括血液科，儿科、恢复科、骨科以及印象科，掩盖区域较广，关于遍及和标准血友病医治带来巨大的推进效果。
参考文献：
[1]Fischer et al.Haemophilia (2001), 8, 753-760. Fischer 在 2002 年宣布的研讨中指出，「于 1980-1989 年之间出世的患者亚组中，运用中等剂量防备医治计划后，年关节出血次数为 3.7（1.7-5），在该人群中关节损害的患者份额为 46%； 在该亚组患者中，运用高剂量防备医治计划后，年关节出血次数为 0.2（0-0.3），在该人群中关节损害的患者份额为 0」。
[2] 曲艳吉等，《我国大陆血友病患者医治现状和经济担负的体系点评》，Chin J Evid-based Med 2013, 13(2): 182-189
