来自哈佛医学院的 Barete 等报导了 68 例成人肥大细胞增多症，使用克拉屈滨的安全性与有效性，并概括了以往有关克拉屈滨医治肥大细胞增多症研讨结果，于近期宣布在 BLOOD 上。
克拉屈滨（2-氯脱氧腺苷）是一种氧化的嘌呤核苷酸类似物，它的活性代谢产品—2-氯脱氧腺苷-5』-三磷酸盐在细胞内集合，导致细胞代谢的损坏（嵌入 DNA，按捺 DNA 的组成和修正），形成细胞凋亡。
由于克拉屈滨对割裂间期外的细胞也可发挥效果，因而是一种医治肥大细胞增多症（肿瘤性肥大细胞处于有丝割裂率常较低）抱负药物。但也需扫除侵袭性及稀有类型肥大细胞增多症。
克拉屈滨的这一特性，相同也可引起细胞毒性效果如 T 细胞和 B 细胞削减、免疫按捺、时机感染及骨髓按捺，也或许继发恶性肿瘤，但缺少确凿的依据。
克拉屈滨作为侵袭性肥大细胞增多症（侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增生症伴克隆性非肥大细胞系的血液病、肥大细胞白血病）的肿瘤细胞杀伤剂已被证明，常支撑它作为这类疾病的一线医治计划。
由于克拉屈滨的效果机制不触及按捺酪氨酸激酶活性效果，故它的细胞凋亡效果不受肥大细胞增多症患者中常见的 D816V KIT 骤变（该骤变已证明对伊马替尼耐药）的影响。现在，可选用的酪氨酸激酶按捺剂对伴 KIT D816V1 骤变的肥大细胞增多症并没有显示出显着的减灭效应。
选用克拉屈滨医治系统性肥大细胞增多症的关键在于权衡利与弊的比率。在预期生计期短的侵袭性系统性肥大细胞增多症患者中，这一决议很简单达到，利大于弊。
但是，慵懒肥大细胞增多症患者，大多数的预期生计期限与年纪相关，较少会发展为侵袭性肥大细胞增多症（现在估量~3%）。因而，慵懒系统性肥大细胞增多症（ISM）使用克拉屈滨的利与弊，不只要考虑发展为侵袭性的危险，相同要评价患者的全身状况。
肥大细胞增多症的肥大细胞常开释细胞介质导致患者面色潮红、瘙痒、腹部痛苦、厌恶、吐逆、腹泻、心动过速、低血压，这些或许是昏厥或昏厥前症状事情发生的原因。
一些患者中可见致残性疲劳和骨骼肌痛苦，但尚不清楚这两个症状是否与肥大细胞介质开释有关。大约 80% 的系统性肥大细胞增多症患者呈现色素性荨麻疹、躯干与四肢持续性色素冷静。
由于肥大细胞增多症患者没有清晰的医治计划，以上这些症状医治多选用抗介质开释药物，如 H1 和 H2 抗组胺药物、抗白三烯药物、色甘酸、糖皮质激素、肾上腺素。
大多数患者通过抗介质开释医治后，上述症状可缓解。但一些患者仍不缓解，需求进一步评价医治计划的挑选。通过细心的考虑和充沛的评价利害，这部分患者或许成为克拉屈滨医治的合适目标，但不主张使用于仅累及皮肤的患者。
现在，Barete 等的研讨中，包含 32 例侵袭性系统性肥大细胞增多症、28 例 ISM、2 例冒烟型 ISM 和 6 例皮肤型肥大细胞增多症。但是，关于 6 例不能扫除系统性肥大细胞增多症皮肤型患者存在疑虑，由于成人中很少见仅累及皮肤的事例。虽然它是现在最大的一项关于克拉屈滨医治慵懒或冒烟型肥大细胞增多症的研讨，但并不是第一个报导相关的医治计划。
Tefferi 等第一次报导了 1 例伴重复昏厥发生的 ISM 患者承受克拉屈滨医治，用药后缓解。Kluin-Nelemans 等也报导了 10 例患者承受克拉屈滨，其间 3 例为难治性慵懒系统性肥大细胞增多症。Wimazal 等报导了 2 例伴有致命性过敏性反响的冒烟型肥大细胞增多症患者，克拉屈滨发挥了活跃的效果效果。
梅奥诊所报导了 10 例 ISM 患者，克拉屈滨的总反响率为 56%。风趣地是，一切报导中均证明克拉屈滨可显着减轻色素性荨麻疹导致的皮肤危害。
克拉屈滨引起的免疫按捺和骨髓按捺效果是药物使用首要关怀的问题，现在 Barete 的研讨报导中有 47% 的患者发生 3 或 4 级中性粒细胞削减症，82% 患者延伸淋巴细胞削减时刻，其间有一例慵懒肥大细胞增多症患者承受克拉屈滨医治后，引起胰腺炎重复发生，需造血干细胞移植医治。
22% 的患者并发感染，1 例患者死于感染性休克。调查期见 2 例患者继发实体瘤。ISM 患者没有发展为侵袭性肥大细胞增多症。
克拉屈滨诱导症状改进的效果机制还需进一步证明。虽然克拉屈滨可削减类胰蛋白酶水平及骨髓肥大细胞滋润，但它并没有诱导完全缓解。鉴于肥大细胞数量与肥大细胞活性相关性小，或许存在其它机制途径诱导症状改进。
克拉屈滨最佳的给药剂量、途径（IV、皮下或口服）及联合医治的价值（如联合酪氨酸激酶按捺剂）需进一步临床试验证明。
