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2017 年 1 月，由中华医学会血液学分会血栓与止血学组、我国血友病协作组儿童组、中华医学会儿科学分会血液学组一起拟定的《我国儿童血友病专家辅导定见》（下简称「定见」）发表于我国有用儿科杂志，旨在进一步标准血友病的临床诊治。
值得一提的是，在该《定见》中，防备医治被引荐为儿童血友病的首选医治计划。那么终究防备医治的含义为何？防备医治的机遇与凝血因子的挑选准则是什么？怎么构建多学科团队以归纳办理血友病患者？
带着这些疑问，丁香园有幸约请到了该《定见》的执笔人，首都医科大学隶属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授，为咱们做具体解读。
ccvideo1. 丁香园：吴教授您好，在 2017 年 1 月，由您执笔在我国有用儿科杂志上发布了《我国儿童血友病专家辅导定见》。首先想请问您，就乙型血友病而言，发布该辅导定见的布景是什么？
吴教授：众所周知，乙型血友病是先天遗传性疾病。不管血友病 A（甲）仍是血友病 B（乙），其具有类似的临床出血体现。发布该辅导定见意味着不只要对血友病 A 进行医治，一起也要对血友病 B 进行医治。
2. 丁香园：在该指南中，咱们留意到「防备医治是儿童血友病医治的首选医治办法」，以乙型血友病为例，请问原因是什么？乙型血友病的关节出血关于患儿而言又意味着什么？
吴教授：血友病是一个皇族疾病，早在 1800s 由维多利亚女王带着并遗传至皇族继承人，然后引起国际上的广泛注重。
学习其他缓慢疾病，如糖尿病的患者不医治则会呈现缓慢高血糖并或许呈现累及心脑血管、眼、足部的并发症；如高血压的患者不降压医治，直到发作卒中事情或是眼底出血后才予以降压，此刻由于现已发作血管病变，那么预后会十分欠好。
在一百多年曾经，由于没有凝血因子的医治，血友病或许是致死性疾病。跟着科学的展开，咱们发现可以用血浆医治，可是假如没有血浆则依然会对患者发作要挟。
随后呈现了浓缩的凝血因子，浓缩的凝血因子指体积很小但带来很高凝血因子浓度的制剂，使血友病患者避开了逝世危险。
但在此之后又发现血友病的患者的出血大多会集在关节和肌肉，出血一次次地危害关节和肌肉，终究导致残疾，依然给患者带来要挟。
进一步的研讨发现，不管是血友病 A 仍是血友病 B，在中型和重型的患者中，在 6 岁左右即便是更高剂量的按需医治，也无法改动关节和肌肉由于出血而损害的现实，并且关于重型的患者，约 80% 在青春期将致残。
所以人们意识到，血友病的医治类似于糖尿病的胰岛素医治，并非必定要在胰岛素呈现异常后才运用胰岛素，而是在之前就将胰岛素控制在安稳的水平，高血压医治同理。血友病患者假如提早进行凝血因子弥补，使其维持在必定且不低的水平，那么就可以避开关节、肌肉因出血而致的变形，既能避免因血友病逝世，又能避免其导致的变形，这种医治形式即防备医治。血友病 A 和 B 的患者均需求防备性医治。
图：首都医科大学隶属北京儿童医院血液肿瘤中心 吴润晖教授
3. 丁香园：乙型血友病防备医治的发动机遇是何时？在展开防备医治时需求考虑哪些因素？
吴教授：血友病防备医治的开端时刻十分重要，主要有三个方面的原因。
榜首，不管血友病 A 和血友病 B，凝血因子均是经静脉推注的，假如患儿年纪过小，则或许面对静脉通路难以推注的危险。
第二，假如乙型血友病的患者从未触摸过凝血因子，那么过早的进行凝血因子代替医治或许会添加按捺物发作的危险。
第三，假如血友病的患者医治过晚，即现已呈现关节屡次出血，那么医治的作用和结局将不甚抱负。
因而主张重型乙型血友病的患者在榜首次关节出血或榜首次严重地损害出血的时分就开端医治。
展开防备医治除了上述静脉通路、按捺物（即抗体）发作的问题之外，还包含病毒感染的问题，由于血制品有病毒感染的危险。别的，开端剂量、用药频率、调药战略、效果评价都是血友病防备医治中需求考虑的问题。
4. 丁香园：在乙型血友病各项代替医治计划中，您怎么看待血制品与重组凝血因子的安全性？
吴教授：现在国内乙型血友病的医治有两种产品。
榜首种是血制品，由于国内没有仅含 IX 因子的血制品，因而咱们只能用凝血酶原复合物（PCC），它是 II、VII、IX、X 因子的混合制剂，由于只用到其间的 IX 因子，因而 II、VII、X 因子实际上是一种糟蹋。另一方面，由于血制品是血源性，在 1985 年曾经，艾滋病尚不为人所知，许多包含血友病在内的依托血制品输注的患者感染了艾滋病，卷起了一场艾滋病风暴，带来了危机。在 1985 年之后，虽然咱们认识了艾滋病，但或许在 2085 年将会在血制品中发现新的一种疾病。因而血制品仍是有潜在传达病毒的危险，尤其是关于乙型血友病患者带来的危险更大，包含不纯和病毒感染。
另一种是重组凝血因子 IX，其避开了 PCC 的上述两大缺点，并且其打针方法为静脉推注，并非如 PCC 的静脉滴注，运用愈加快捷。因而，从安全性及快捷性来说，毋庸置疑，重组凝血因子 IX 更佳。
5. 丁香园：咱们有了解到，由您牵头在首都医科大学隶属北京儿童医院血液肿瘤中心组成了一支血友病医治团队，能否请您介绍一下这个团队的人员组成及功能？团队的树立关于乙型血友病的归纳办理有着怎样的含义？
吴教授：现代医学形式以人为本，注重人文关心，血友病的患者由于从出世时就已患上血友病，随后开端发作出血事情，血友病与其生长进程的许多环节密切相关，包含防备接种、入学、成婚生育等。因而血友病的患者不单是凝血因子的弥补医治，还有其他方方面面，因而需求咱们组成团队医治。
至于该团队的构成，榜首，需求药师来把控各类凝血因子的药性、提纯、纯度核算等；第二，需求理疗科医生评价包含防备医治在内的关节出血危险，并进行恢复医治；第三，需求印象科医生评价骨关节病变发展；第四，需求心思医生注重患儿的心思发育；第五，需求口腔科医生注重患儿的换牙、拔牙等；第六，需求遗传咨询医生供给遗传咨询。
在这个团队之外，还需求社会作业者，作业在于：
1. 联络医保，奉告患者不同医保的效劳领域；
2. 联络慈善机构，为血友病患者供给协助；
3. 联络校园，奉告血友病患儿呈现突发状况时的解决办法；
4. 桥接成人医院和儿童医院，当患儿到 18 岁后可转诊。
北京儿童医院血友病医治团队于 2006 年开端组成，得到了医院的大力支持，并于 2～3 年前吸纳了药学人才，在 1～2 年前又有骨科医生参加，经过不断展开壮大，现在已形成了一个 14 人的团队，完成了实验室、护理及临床的归纳办理。
经过该团队，咱们能让更多人注重血友病，可以会集一切的资源为血友病做好各方面效劳，让患者削减或避免关节病变，避免残疾，像正常人相同日子。
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