虽然诺华在细胞疗法范畴让步了一大步，但该公司期望能成为首家推出新式 CAR-T 药物的公司，该公司方案明年头向 FDA 提交其 CAR-T 药物的上市请求，不过比赛对手 Kite 制药紧随其后，这家制药公司已向监管组织发动一项翻滚提交。
两家公司于上星期末在 ASH 上均发布新的数据，Kite 制药表明，其药物 KTE-C19 在 1 期 ZUMA-3 和 ZUMA-4 实验中，使 82% 的后期急性淋巴细胞白血病患者（11 名患者中的 9 人）到达完全缓解，或造血功用不完全或部分康复的完全缓解。
与 Juno 制药的实验不一样，Kite 称该公司未发现有脑水肿病例，但安全性仍是一个问题，由于 ZUMA-3 实验中一名患者死于 KTE-C19 相关细胞因子开释综合征，而另一名在 ZUMA-4 实验中的患者死于一种传达性真菌感染，不过该生物科技公司称这些与 KTE-C19 无关。
细胞因子开释综合征是这种新式疗法已知的并发症，当工程化的细胞在患者体内激活时，某些患者就会呈现这种并发症。
鉴于这些数据，Kite 为其 FDA 突破性疗法药物换了一个新称号，今后称 axicabtagene ciloleucel，该公司也开端向 FDA 翻滚提交其药物生物制剂上市答应请求材料，以寻求该药物用于复发/难治性发展型 B 细胞非霍奇金淋巴瘤，适用于不适合进行自体干细胞移植的患者。
该生物科技公司表明，它估计 2017 年榜首季度末可以完结其生物制剂上市答应请求材料。
诺华相同发布了其 2 期实验的数据，在复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病青年患者中，输注其药物 CTL019 三个月后，也观察到 82% 的患者（50 名患者中的 41 人）到达完全缓解或有血细胞计数不完全康复的完全缓解。
「关于一切完全缓解患者，其体内已检测不到细小残留病灶，」这家瑞士制药巨子称，并弥补道，药物注射入患者体内半年后，估计有 60% 的应对患者不呈现复发。
诺华方案于 2017 年头向 FDA 提交 CTL019 用于复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病儿科及年青成人患者的上市请求，而这一日期将使得 CTL019 与 Kite 的药物同台打开一对一的比赛。诺华还方案 2017 年晚些时候向欧洲药品管理局提交 CTL019 的上市请求，该药物已获得一种同 FDA 加快审评相似的审评资历。
就安全性而言，Eliana 实验中大约有一半（48%）的患者遭受到更为严峻的 3 级或 4 级细胞因子开释综合征，但没有患者因细胞因子开释综合征而逝世。不过确实观察到 15% 的患者阅历 3 级的神经性及精力性事情，包含脑病及精力紊乱，但该公司着重未发现有 4 级事情。
本年 8 月份，诺华证明该公司方案砍掉公司细胞与基因疗法事务的报导，从事该事务的 400 名职工大部分被分流，而大约 120 人被裁。
但是，诺华好像仍对 CAR-T 研讨抱有很大的期望，仍可能成为榜首家推出这种新类型癌症药物的公司。这关于英国生物科技公司 Oxford BioMedica 来说也是一个好消息，该公司出产表达 CTL019 的慢病毒载体，并与诺华有 CAR-T 合作关系，该公司表明，它对合作伙伴正在获得的发展感到非常高兴。
当本年几项研讨呈现一系列逝世事情后，现在看 Juno 好像赢不了这场比赛，这些逝世事情严峻阻止了该公司不久将来把一种新式 CAR-T 药物推向市场的远景。
Bluebird bio 旗下药物的研制与诺华及 Kite 比较有点落后，该公司上星期发布了一些前期但令人形象深入的 1 期实验数据，实验的受试者为复发和/难治性多发性骨髓瘤及阅历过大剂量化疗的患者，实验结果表明其抗 BCMA CAR-T 细胞候选产品有 78% 的客观缓解率，而且没有剂量限制性毒性，实验中没有 3 级或更高等级的神经中毒或细胞因子开释综合征事情发作。
