据 Pmlive 于 2018 年 7 月 2 日报导，赛诺菲正在向欧盟请求同意 Cablivi 用于血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），这是本年初赛诺菲以 93 亿欧元收买比利时 Ablynx 后取得的重要财物。
Cablivi 是第一个被引荐在欧洲同意运用的 aTTP 用药，aTTP 是一种稀有的本身免疫性血液疾病，患者周身的小血管引发大范围的血块构成，使供养困难。现在，aTTP 患者仅有的医治办法是血浆置换，但这既贵重又风险，而且运用强效的免疫抑制药物具有严峻的副作用。
依据赛诺菲称，欧洲将成为这款新药的第一个商场，在没有提交美国同意之前。Jefferies 分析师以为，Cablivi 可能会成为改动规矩的一种医治方法，而且年销售额可达 5 亿美元。
EMA 部属人用药品委员会（CHMP）在上星期的月度会议上对 Cablivi（caplacizumab）给予了活跃定见，别的还包含其他三种稀有疾病疗法，两种 CAR-T 疗法以及一般新药。
一起取得 CHMP 主张的药物包含 Ultragenyx 公司的粘多糖病 VII 型药物 Mepsevii（vestronidase alfa）。该药物在上一年 11 月在美国取得同意，是一种酶代替疗法，用于医治超稀有的溶酶体贮积症，这种病症会导致安排中杂乱碳水化合物的堆集和大范围的器官危害。
Shire 旗下 Baxalta 公司的 Veyvondi（vonicog alfa）也经过引荐，该药物用于医治最常见的遗传性出血性疾病 von Willebrand 病。依据 CHMP 的主张，当规范疗法去氨加压素无效或无法运用时，可运用 Veyvondi。2015 年 Vonicog alfa 在美国被同意为 Vonvendi。
Jazz 制药公司的 Vyxeos（脂质体柔红霉素/阿糖胞苷）也取得了 CHMP 的引荐，这是一种孤儿疾病药物，专用于医治新确诊的急性髓性白血病（AML）。
欧盟委员会通常会遵从 CHMP 的主张，假如 Vyxeos 得到欧盟委员会的充沛同意，将成为欧盟专门用于医治相关的 AML 或 AML 与骨髓增生反常相关改变的首选化疗代替计划。该药物上一年八月取得了 FDA 同意。
除了几种孤儿药取得引荐外，CHMP 还支撑了 Gruenenthal 的痛风医治药物 Duzallo（lesinurad /别嘌呤醇），这是该公司的一种药物 Zurampic（lesinurad）的后续产品。这两种药物在欧洲的营销权力都是两年前以 2.30 亿美元的价格从阿斯利康取得的。
美国 Puma 生物技术有限公司的好消息是，尽管本年 2 月曾被回绝过一次，但这次 CHMP 主张同意其辅佐 HER2 阳性乳腺癌药物 Nerlynx（neratinib）。 Nerlynx 于 2017 年 7 月取得 FDA 同意。
